Un medicament ieftin pentru transplant întârzie progresia diabetului de tip 1

Un medicament utilizat de zeci de ani pentru transplanturi poate păstra funcția celulelor producătoare de insulină la copii mici recent diagnosticați cu diabet de tip 1. Un nou studiu sugerează că acest medicament ar putea întârzia progresia bolii, conform livescience.com.

👉 Descrierea studiului și dozajele administrate

Studiul a inclus 117 participanți cu vârste între 5 și 25 de ani, diagnosticați cu diabet de tip 1 în termen de nouă săptămâni de la începerea studiului. Participanții au primit o doză mare, intermediară sau mică de globulină antitimocitară policonală (ATG), un medicament imunosupresor. Doza mare era echivalentă cu 2,5 miligrame de ATG pe kilogram de greutate corporală, în timp ce doza medie era de 1,5 mg/kg, iar doza mică de 0,5 mg/kg. Rezultatele au arătat că doza mică a păstrat funcția celulelor beta, cele care produc insulină, timp de un an, conform unei publicații apărute pe 27 septembrie în revista The Lancet.

Funcția celulelor beta este crucială pentru controlul glicemiei, iar diabetul de tip 1 (T1D) apare când sistemul imunitar distruge aceste celule. Studiul a țintit așa-numita „fază de lună de miere”, o perioadă după diagnostic în care celulele beta încă produc insulină. O fază de lună de miere mai lungă și o funcție reziduală mai bună a celulelor beta sunt asociate cu un risc mai scăzut de complicații diabetice în viitor.

👉 Efectele medicamentului și reacțiile adverse observate

Autorul principal al studiului, Dr. Chantal Mathieu, endocrinolog la Spitalul Universitar Gasthuisberg Leuven din Belgia, a declarat că efectele benefice ale ATG au fost cele mai evidente la cei mai mici participanți. Ea a subliniat că această cercetare este a treia care confirmă eficiența ATG în întârzierea pierderii celulelor beta. De asemenea, a fost observat că incidența efectelor secundare a fost similară în grupurile cu dozaj intermediar și mare, ceea ce a dus la eliminarea dozei intermediare din studiu.

Unul dintre cele mai frecvente efecte secundare ale ATG este boala serică, o reacție imună la proteinele străine, care a impactat 82% dintre participanții din grupul cu doză mare și doar 32% din grupul cu doză mică. Când participanții au fost analizați în funcție de alte reacții adverse, a reieșit că 24% din cei din grupul cu doză mică au dezvoltat sindromul de eliberare a citokinelor, spre deosebire de 33% din cei care au primit doza mai mare.

Dr. Mathieu a evidențiat avantajul că ATG este un medicament ieftin și accesibil, comparativ cu alte medicamente care au demonstrat eficiență în întârzierea diabetului, precum teplizumab-mzwv (numit Tzield) și baricitinib (Olumiant). Tzield este aprobat doar pentru utilizarea în diabetul de „stadiu 2”, ceea ce limitează aplicațiile sale.

Dr. Jennifer Sherr, un endocrinolog și profesor la Yale School of Medicine, a salutat rezultatele studiului, subliniind că medicamentul ar putea oferi o opțiune mai puțin costisitoare pentru familiile care se confruntă cu dificultăți în gestionarea tratamentului pentru copii. De asemenea, ea a menționat că nu este încă clar dacă ATG este mai eficient decât alte opțiuni disponibile, dar cercetările în continuare ar putea oferi perspective promițătoare. Un nou studiu clinic va testa o versiune de generație următoare a ATG, dezvoltată în vaci modificate genetic, destinat pacienților recent diagnosticați cu diabet de tip 1.